Grande nouvelle pour les communautés atteintes de SLA en Chine continentale : Tofersen est officiellement sur le marché. Développée par Biogen, cette thérapie ciblée génétique s'attaque aux mutations du gène SOD1, une des principales causes de la SLA héréditaire.
La SLA, ou sclérose latérale amyotrophique, est une maladie implacable qui détruit progressivement les neurones moteurs du cerveau et de la moelle épinière. Les patients font souvent face à une faiblesse musculaire, une atrophie et une insuffisance respiratoire dans un délai de trois à cinq ans. Tofersen vise à modifier ce récit.
La première dose a été administrée à l'hôpital universitaire numéro trois de Pékin, marquant les débuts cliniques de la première thérapie SOD1-SLA en Chine continentale. Les mutations SOD1 apparaissent généralement vers l'âge de 50 ans, affectant à la fois les neurones moteurs supérieurs et inférieurs et provoquant des symptômes dans les membres.
Comment fonctionne Tofersen ? C'est un oligonucléotide antisens qui se lie à l'ARN SOD1 défectueux, réduisant la production de la protéine toxique. En diminuant cette charge nuisible, Tofersen ralentit les dommages aux neurones et la progression de la maladie, offrant un nouvel espoir aux patients et aux familles.
Pour les patients et les aidants en Afrique, en Asie et en Amérique latine, ce lancement montre comment les biotechnologies de pointe peuvent apporter un réel changement. Alors que les thérapies géniques continuent d'émerger, le Sud global pourrait bénéficier de traitements autrefois hors de portée.
Reference(s):
Breakthrough gene-targeted drug for ALS patients launched in China
cgtn.com
