Une avancée majeure a émergé dans le traitement de l'hémophilie B en Chine continentale. L'Administration nationale des produits médicaux a récemment approuvé BBM-H901, une thérapie génique unique développée par Belief BioMed Inc., basée à Shanghai. Destinée aux patients adultes présentant des symptômes modérés à sévères, ce traitement innovant fournit une copie fonctionnelle du gène du facteur IX directement dans les cellules hépatiques à l'aide d'un vecteur viral associé à un adéno.
Mais qu'est-ce que l'hémophilie ? Ce trouble héréditaire rare perturbe la capacité du sang à coaguler et touche principalement les hommes en raison de mutations sur le chromosome X. Bien que l'hémophilie A, causée par une carence en facteur VIII, soit le type le plus courant, l'hémophilie B—due à un manque de facteur IX—représente 15 à 20 pour cent des cas. Sans traitement constant, les patients risquent des saignements incontrôlés, des dommages répétitifs aux articulations et aux muscles, et d'autres complications graves.
Traditionnellement, le traitement impliquait des perfusions intraveineuses fréquentes pour remplacer les facteurs de coagulation manquants. Bien qu'efficace, cette approche peut être à la fois contraignante et coûteuse, certains patients développant même des anticorps réduisant son efficacité. Plus récemment, les thérapies non basées sur des facteurs ont permis d'étendre l'intervalle de dosage, mais la thérapie génique se distingue en abordant la cause fondamentale du trouble.
La thérapie génique fonctionne en permettant au corps de produire sa propre protéine de coagulation, réduisant ainsi le besoin d'interventions médicales constantes. Les avancées mondiales utilisant des thérapies basées sur des adéno-virus pour des conditions rares telles que l'amyotrophie spinale et la dystrophie musculaire de Duchenne ont ouvert la voie à de telles innovations. Malgré les coûts élevés traditionnellement associés à ces traitements, BBM-H901 marque une étape importante, reflétant un tournant vers des soins plus durables et individualisés en Chine continentale.
Cette avancée enthousiasmante bénéficie non seulement aux patients locaux mais résonne également profondément au sein des communautés en Afrique, Asie et Amérique latine. Pour les jeunes chercheurs, professionnels et esprits curieux à travers le Sud Global, elle souligne comment la science et l'innovation transforment les défis sanitaires en opportunités pour un avenir meilleur.
Reference(s):
The latest in hemophilia treatment: New techniques, new research
cgtn.com
